孤兒藥研發(fā)和定價模型：70萬一針的合理性？

40年前，罕見病患者幾乎無藥可治。美國1983年頒布的《孤兒藥法案》通過提供大量的稅收優(yōu)惠改變了這一切，它通過提供大量的稅收優(yōu)惠，鼓勵制藥企業(yè)投入研究罕見病，使得超過200,000美國人受惠。2012年，美國在《食品藥品安全與創(chuàng)新法案》提出，將優(yōu)先審評憑劵計劃擴展至兒童罕見病用藥，以解決罕見兒科疾病的額外治療需求為目標，進一步激勵罕見病藥物的開發(fā)熱情。
而由于我國人口基數(shù)大，罕見病患者在我國約有2000萬人，其中發(fā)病率較多的罕見病包括戈謝氏病、法布雷病、龐貝病、黏多醣癥、苯酮尿癥、地中海貧血、成骨不全癥（俗稱玻璃娃娃）、高血氨癥、有機酸血癥、威爾森氏癥等。在眾多罕見病中，只有不到1%的疾病有有效治療方案，如戈謝病、龐貝病。
因為追求利潤，藥企冒著巨大的風險開發(fā)孤兒藥，讓罕見病患者有藥可用；因為價格昂貴，一部分患者明明看到了希望，卻無力購買治療藥物。
自2017年開始，國家陸續(xù)出臺了一系列針對罕見病及孤兒藥的利好政策，在注冊審評方面提供了支持。孤兒藥Spinraza（諾西那生鈉注射液）在2019年的上市審評歷時僅173天引起廣泛關注，近日，Spinraza又因為“70萬一針”被推上了風口浪尖。
那么，究竟“70萬一針”的定價是否合理？
眾所周知，新藥研發(fā)是一件高風險、高投入的事情，過去“10年10億美元”的說法已經(jīng)被不斷刷新。有數(shù)據(jù)統(tǒng)計，諾華制藥1997~2011年間的總研發(fā)費用為836億美元，最終被批準上市的新藥有21種，平均每個新藥的研發(fā)費用約為40億美元，但并非每個新藥都能賣到40億美元。此外，還有高昂的管理、銷售費用。由此可見，藥企要在專利期內(nèi)收回成本，取得回報，合理的利潤是必須的。
然而，人們通?？吹剿幤笠蛞粋€藥物賺得盆滿缽滿，卻沒有看到高收益背后有多少“坑”需要填補。對于大藥企而言，研發(fā)成本高，管線眾多，失敗的概率也大，一個藥物研發(fā)成功需要平衡其他失敗的管線。以最具代表性的全球十八大制藥巨頭為例，他們的平均凈利率水平為15%。這足以說明，創(chuàng)新藥高定價是其獲得回報的措施。研發(fā)孤兒藥亦是如此。
孤兒藥研發(fā)成本高、失敗率高，而對應的罕見病患者數(shù)量少，市場容量小，只有較高的定價才可能保證藥企得到相應的回報。
在高風險、高投入的前提下，如果回報得不到保證，藥企就沒有動力去研發(fā)孤兒藥，治療罕見病的孤兒藥也就不存在。對于單個藥企而言，只有壟斷下的超額回報，商業(yè)本質(zhì)才會刺激藥企源源不斷地投入巨額資金去研發(fā)新藥，才能讓多種罕見病被攻克，讓罕見病患者有藥可用。
如何平衡藥物研發(fā)和市場需求，有效地利用社會資源，將是擺在各國面前的新難題。
2019年5月24日，諾華公司用于治療Ⅰ型脊髓性肌萎縮（SMA1）的基因藥物 Zolgensma獲得了美國FDA 的上市批準，其一次性治療超過200萬美元的售價使其成為史上最貴的藥物?；趦?yōu)秀的臨床試驗結果，F(xiàn)DA 通過優(yōu)先審查為Zolgensma發(fā)放了上市許可。這成為SMA第一個基因治療藥物。這款能為數(shù)萬家庭帶來希望的藥物目前官方定價為212.5萬美元，折合人民幣1466萬元。如此昂貴的定價遠超普通家庭的經(jīng)濟承受能力，對于醫(yī)療保險或政府機構也帶來巨大壓力，并引來多方質(zhì)疑。
我國由于醫(yī)保支付能力有限，只能秉承“廣覆蓋”的原則，更加注重常見病的醫(yī)療保障，對于一些罕見病，目前還沒有辦法實現(xiàn)完全覆蓋。但隨著國家經(jīng)濟實力的增強，相信醫(yī)保會惠及越來越多的罕見病患者。
諾華表示，他們會使用新的付款策略來保證Zolgensma的可支付性。簡單來說，諾華在這款藥上采取分期付款策略，用戶可以分5年付清藥費。另外，付費基于治療結果，如沒有效果可減免費用。
盡管如此，天價孤兒藥的定價仍舊令人擔憂。
美國罕見病組織（NORD）副主席Rachel Sher在給SMA專業(yè)媒體SMA News Today的評論中寫道：“我們非常擔心這個藥的售價，不只是從病人的角度，而是從整個醫(yī)療保障體系的角度。”
SMA論壇中一位名為Lupa P的用戶評論說：“這個價格非?；闹?，但保險公司還是會付錢，否則就會被指控對嬰兒的死亡袖手旁觀。這就像給綁匪交贖金一樣，除此之外別無選擇。”
彭博專欄作家Max Nisen發(fā)表評論認為，目前Zolgensma的定價對醫(yī)療保障系統(tǒng)是巨大的威脅?；蛑委熣幱诒l(fā)前夜，將要上市的數(shù)十種基因治療很可能將Zolgensma作為參考來制定價格。目前正在研發(fā)的基因治療有很多針對罕見病，上市時也將以孤兒藥的身份定價，這將對各國早已捉襟見肘的醫(yī)療和保險系統(tǒng)提出了新的挑戰(zhàn)。
如此看來，存在即是合理。制藥企業(yè)投入了巨額費用到藥物研發(fā)和市場上，需要取得回報；但孤兒藥定價及支付，不能僅靠市場調(diào)節(jié)，還需要商業(yè)保險、政府部門的參與，才能實現(xiàn)藥物的可及性。
參考來源：王承志《一次性治療超1460萬元：天價藥的邏輯與挑戰(zhàn)》
王守業(yè)《孤兒藥如何不孤獨》
田文峰《孤兒藥定價：在挽救生命與維持利潤間尋求平衡》
EvaluatePharma Orphan Drug Report 2020

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